临床试验的评价标准、病状类型与指标处理
（一）评价标准
1.有效性评价有效性的标准应根据研究内容来确定。它应做到：
（1）能把一种疾病和别的疾病区分开来：即用到什么指标才能很好的表现该疾病。可以通过分析指标的体系类型，用相关因素分析和其他多种因素分析的方法，将相关密切的指标合并一起进行分析
（2）能按病情轻重排列顺序：即指标要表现出等级、序列的问题。例如，以临床病状为尺度做评价，使之既有病状的顺序，也有各类病状的表现，可以进行双重评价。预后验证手段可以使用逐步回归和辨别分析的统计方法。
（3）能区别改善与恶化的程度，上述（2）是有序的，而能区别改善与恶化同样也可认为是一个有效性的评价标准。
2.重现性：无论何时何地何人都要得到相同评价的结果，这就是实验的重现性。几个评价者评价同一病人，医生间独立评价时的变异称为评价者间可信性。同一所见，同一人自己前次与后次评价也有时不同，称此为评价者间可信性。
3.客观性：试验指标可分为客观指标和主观指标两种。客观指标是测量，化验等所表示的结果，借助仪器来回答。主管指标则是由受试者回答或医生判断。如检查痛觉用针刺深度表示定量化，但什么深度发生疼痛还是由受试者来回答，这也是主观指标。X光胸片上的影像是病人机体客观实像，但影像还需要医生判断，因此，也有很大主观成分。在科研实验中无疑应尽量选用客观标准，并尽量避免用一些笼统的，不确切的主观指标。在对客观指标进行主观性判断时，如X光胸片结果的判断，常常会有主观偏性的存在，这就要求我们采取措施，如用交叉过片法，打分法来避免偏性产生。
临床疗效鉴定常用“临控”，“显效”“好转”“无效”等指标。这些都是综合判断指标。
4. 精确度：它包括两层含义，即指标的精确度和精密度。前者是表示观察结果的真实程度如何，它是指标值或均值与“真”值的接近程度。主要是受系统误差所影响。后者是表示指标观察结果精度如何。实验的精密度属于偶然误差。
5. 灵敏性：病情只有微小变化，试验指标就能敏锐测出称此敏锐程度为好，即灵敏性高。它是增强试验效应的一个重要方面。在实验中欢迎使用灵敏度较高的指标，如血压、脑电、心电等。
（二）病状类型
从病状发生和持续时间来看，大致有以下四个类型:
1. 突发性病状：它是在某种情况下，突然出现又很快消失的病状。此类疗效指标可用出现率或病态的严重程度和持续时间来评价。
2. 短期病状：此类病状可在短期内治愈，疗效多用治愈率或消失率评价。
3. 长期病状：这类病症经治疗后可能有好转，但不能完全彻底消失。这类疾病病状的疗效多用恢复正常程度来评价。但还应考虑复发时间、次数等。
4. 特重病状：有些特殊的、严重的疾病不能用一般临床指标评价指标，而应用生存率、致畸、后遗症、致残等远期疗效指标来评价。
从治疗到死亡的过程中，既有质的区别又有量的变化。从治疗有利或无利两方面来看，又分为有效性指标和无效性指标，有效性指标有轻度改善、中度改善、高度改善和痊愈；无效指标有轻度恶化、中度恶化、高度恶化和死亡。
（三）指标处理
1. 原值：用最后所得的结果，直接计数，这是病态的明确指标。可用于发生数和观察数求出各种率。如治愈率、病死率、副作用出现率、手术死亡率、病发率等，并可进行组间比较分析。
2. 差值：求施加处理因素前与施加处理因素后的差值，然后计算差值的均数，在作组件比较分析。
3. 用差值表示疗效往往是不够的，如果用比值即同一百分比说明同一程度的结果，就可避免差值的缺点。
例如：A组初始值为40，最终值为20
B组初始值为4，最终值为2
差值为：
A：40-20=20
B：4-2=2
比值为：
A：20*100/40=50%
B: 2*100/4=50%
差值会使等价的结果成为不等价的结果（如：A=20%，B=2%），而比值则使这种不合理现象矫正过来（如：A=50%，B=50%）。与此相反，也有差值相等而比值不等的。如：A组初始值为40，最终值为30；B组初始值为20，最终值为10，则差值为：
A：40-30=10
B：20-10=10
比值为;
A:30*100/40=75%
B：10*100/20=50%
临床试验概率的计算：
本例试验组（试药组）与对照组（标准药）各100名病人，其频数分布如图所示：
对临床观察频度（实现概率）的计算与分析，常采用评分法。评分应规定明确的标准，标准应多用客观指标。以降压药为例，可以用降压（记“—”）或升压（记“+”）的测得值来评分，分级。
根据上表计算两组各自的降压值。
试药：（—60）（0.15）+（—40）（0.45）+（—20）（0.30）+0（0.08）+20（0.02）
=—32.6
标准药：（—60）（0.10）+（—40）（0.30）+（—20）（0.40）+0（0.15）+20（0.05）
=—25
计算结果，试药组降压值大于标准药组，但这只是一个直观的判断，还应进行假设检验。临床实验中常用的假设检验方法有t检验、F检验、X²检验、秩和检验以及序贯试验分析、病例随访资料的生存率及生存期分析等。
