文 / 周亦川 编 / 袁月
【搜狐健康】2019年1月，时任美国食品药品管理局（FDA）局长的Scott Gottlieb大胆预测，FDA将于2025年每年批准10至20种基因细胞疗法。12月19日，Fiercepharma一项分析对此指出，他的预测可能保守了，目前有多达800种基因细胞疗法正处于生产流程上，为此，FDA还将新雇用50名临床审查人员进行处理审核。
基因细胞疗法无疑将在2020年迎来新的突破。波士顿咨询公司在最近的一份报告中称，2018年已有75项基因治疗临床试验进入启动阶段，几乎是2016年开始试验的两倍——这一势头很可能在明年继续。几家制药公司在疗法的后期开发中已达到了关键的里程碑阶段，或者有些已经得到FDA批准。
2020年预计将取得巨大进展的包括BioMarin公司用于治疗A型血友病的新药BMN-270；Sarepta用于治疗杜氏肌营养不良蛋白的基因疗法；以及开发癌症CAR-T治疗的多家公司，包括百时美施贵宝、吉利德等。
随着大型药企和小型的新兴公司将他们的基因细胞疗法推向诊所和医院，其前景将变得越来越清晰。据希望之城基因治疗中心主任John Zaia博士指出，现有的癌症治疗方法将在早期研究中显示出希望，并在癌症患者群中受到热烈欢迎。例如，诺华的Kymriah以及吉利德的Yescarta是第一代的CAR-T疗法，可以在体内取出T细胞对其进行工程改造，以识别和治疗患者的癌症，这需要几周的时间。另一方面，遗传疾病的基因疗法也将在2020年取得进展，希望之城就是治疗成人镰状细胞病第一阶段研究参与者之一，正在与蓝鸟生物公司等几家公司展开竞争。
与基因细胞治疗领域强劲的崛起相对应，多家药企也在加强对制造业的投资。今年10月，赛诺菲表示将在法国改造一家疫苗工厂，以便用于基因治疗药物制造；辉瑞公司斥资1900万美元收购了北卡罗来纳一家工厂，该工厂将成为基因治疗的制造中心。哈佛大学也与一个合同制造商联盟合作，建造一个价值5000万美元的设施，专用于制造细胞疗法和基因疗法的病毒载体。
当然，基因细胞疗法爆炸性增长的同时也带来了全新的挑战。科学上的基础已经到位，但要将基因治疗的全部益处传递给患者，仍有许多工作要做，最令人瞩目的莫过于价格。由于在研发过程中的前期投资巨大，其治疗费用往往令人瞠目结舌，比如诺华公司治疗脊髓性肌萎缩症的新药Zolgensma，其210万美元的价格刷新了人们对药物价格的认知。随着越来越多的基因和细胞疗法面临上市，价格将是摆在爆发性增长面前最主要的障碍之一。
波士顿咨询集团合伙人兼董事总经理Michael Choy指出，各大药企即将面临一项新的挑战，就是如何将基因细胞疗法纳入其整体业务，提高药品的可及性。由于它们有着不同的进化速度和专业知识，因此它们需要更新的预算和决策模式，从长远来看必须有所改变。
Choy指出，医疗保健系统对这些新型治疗方式的支付手段仍将困扰整个行业。随着时间的推移，人们将对基于治疗效果的支付方式更加青睐。但其可实施性也是新的难题，因为随着时间的推移，跟踪结果的基础流程并不真正存在。
对此，付款方和制药公司表示他们愿意将基础流程建设到位。例如，正在开发糖尿病和血友病基因疗法的辉瑞表示，它正在与付款人就创新的报销策略进行探讨；诺华和Spark公司已率先推出了不同于标准预付系统的支付策略。目前，诺华已经为47.5万美元治疗费用的Kymriah制定了根据药效支付的策略，9月，Cigna同意按照个性化治疗策略覆盖诺华的Zolgensma以及Spark的Luxturna相关的治疗费用。
数据证明，尽管基因细胞疗法面临诸多挑战，其市场依然十分强劲。Zolgensma在上市第一季度实现了1.6亿美元的销售额，已远远超出分析师的预期。在Choy看来，基因细胞疗法的巨大回报有望推动2020年开始的收购。随着临床有效性的证据不断增加，这一领域将会出现更多的交易。
鉴于其巨大回报，很多投资者会表现出对基因细胞疗法的投资意愿。Choy建议他们选择拥有能够开发后续产品的技术平台。他指出，基因细胞疗法的生命周期比传统药物短得多，特别是罕见病。这些药物往往是一次性的治疗，因此药物收入可能很快达到一个峰值然后下降。因此，想要在基因治疗领域看的可持续的收入，就需要后续生产线不断有新产品供应。
参考资料：
1. fiercepharma
Pharma's gene and cell therapy ambitions will kick into high gear in 2020—despite some major hurdles
https://fiercepharma/pharma/gene-and-cell-therapy-r-d-will-kick-into-high-gear-2020-despite-hurdles-experts-say
