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上周，美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士在ASGCT峰会上，再次呼吁全世界暂停人类生殖系基因编辑临床应用，同时为目前和未来的体细胞基因编辑临床应用进行辩护。
11月6日，美国国立卫生研究院院长柯林斯博士在“ 基因与细胞治疗学会峰会上(ASGCT)，再次呼吁全世界暂停人类生殖系基因编辑的临床应用，同时为目前和未来的治疗性体细胞基因编辑的应用进行辩护。
这即代表了NIH的立场，也是他作为遗传基因学家的梦想——未来基因治疗时代的到来！
柯林斯博士在他的演讲开场白中问道“谁为社会发声？谁为患者争取机会？”
他申明对国际主流要求暂停人类生殖系基因编辑的支持。生殖系细胞基因编辑是指对卵子、精子或受精胚胎进行基因编辑，使其能产生基因编辑的新生后代。 他认为现在应当暂停任何人类生殖系基因编辑的工作，直到形成国际性共识。
柯林斯院长在治疗性体细胞基因编辑与生殖系基因编辑之间划出了一条鲜明的界线。
生殖系基因编辑可能会在未来几代人中传承下去，其中涉及安全和有效性问题，大部分仍然悬而未决或尚未国际共识。 临床上实施生殖系基因编辑不仅存在伦理争议，在实际应用上也存在着不可预知风险和误导。
为什么“暂停”?
呼吁“暂停”是缘于去年11月在第二届人类基因组编辑国际峰会上一项声明。该声明称，一名中国科学家应用CRISPR基因编辑技术对胚胎基因进行了改造，随后胚胎被植入人体并生下了一对基因编辑双胞胎。
柯林斯院长指出，已有30个国家通过立法或法规禁止临床应用可遗传生殖系基因编辑，理由是 该技术应用仍存在未知的安全隐患。
他也表示“贺建奎的做法既成事实”，希望中国科学家继续对双胞胎儿童进行密切随访，监测是否偏离预期目标和潜在影响。他也强调，美国和中国的政治关系可能会使NIH对双胞胎的关注复杂化，但科学应当没有国界。
柯林斯认为，就一项创新技术应用进行充分知情的社会咨询，意味着该项技术可能影响到人类的根本问题。“暂停”的目的是为了开启公开对话和寻求共识。
继续进行安全有效性研究验证
柯林斯博士也明确把临床生殖系基因编辑与体细胞基因编辑应用区别开来。他认为后者是NIH通过基金资助的医学研究内容，包括新的传递系统；新的编辑工具；评估非预期生物效应，以及技术协作和安全有效的临床应用。
最近，NIH与盖茨基金会达成了一项为期四年，投资2亿美元的合作协议，目标是开发有效、可用的艾滋病和镰状细胞贫血症的“基因疗法”。
柯林斯博士说，NIH和盖茨基金会将沿着这条路走下去，不会对非洲镰型细胞贫血症的患儿坐视不理。目前的挑战包括识别和有效治疗镰型细胞贫血症，还需要兼顾全球范围内获得治疗机会的公平性。
近十年来在基因治疗技术领域已经取得了巨大进步，但大多数方法仍然相当复杂和昂贵，目前不适用于大多数患者的临床疾病治疗。
目前，美国政府科研基金仍然禁止资助包括人类胚胎基因编辑在内的临床研究项目，FDA也不受理临床试验基因编辑技术审评，包括人类可遗传基因修饰的应用。
